今日, Mesoblast公司宣布，美国FDA已接受其同种异体细胞疗法Fyoncil (remestemcel-L)的生物制品许可申请〔BLA) ，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)儿童辰者。 FDA授予Ryoncil的BLA优先审评资格，预计将于今年9月30日前做出回复。如果获得批准，意味着Ryoncil有望成为2020年获批上市的干细胞疗法，也是在美国第一款获得FDA批准上市的MSCs产品。 1 值得期待的干细胞候选药物 Mesoblast Submits Completed Biologics LicenseApplication for Ryoncil TM to US FDA Published: Feb 03,2020 NEWYORK,Feb.03,2020(GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq: MESO; ASX:MSB),global leader in cellular medicines for inflammatory diseases, today announced that it hassubmitted its completed Biologics License Application (BLA) to the United States Food andDrug Administration (US FDA) for RyoncilM(remestemcel-L), its lead allogeneic cell therapy forthe treatment of children with steroid-refractory acute graft versus host disease(SR-aGVHD). 在今年2月份，Mesoblast公司宣布已向FDA提交同种异体细胞疗法remestemcel-L完整的BLA。该疗法的主要成分，来自成年捐赠者的骨髓间充质干细胞。主要机制是通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节丁细胞介导的炎症反应。 接受异基因骨髓移植的患者中，约有50%可能发生急性移植物抗宿主病〔aGVHD)。尽管有最佳的治疗和护理标准,aGVHD最严重的患者(C/D或/IV级)的死亡率仍高达90%。这款疗法已在三项单独的研究中用于309名SR aGVHD儿童患者的治疗，也被作为挽救疗法用于241名标准治疗失败的SR aGVHD儿童患者〔80%C/D级)。在一项开放标签的Ⅲ期试验中，该候选药物被作为一线疗法，用于55名SR aGVHD儿童患者〔89%C/D级)的治疗。 美国目前尚未有获批，用于治疗12岁以下儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病的疗法。如果这款干细胞疗法获批上市，这一空白也有望得到填补。