角膜缘干细胞（limbal stem cell）：主要存在于角膜缘（Limbus）等多个角膜部位的一种干细胞[1]；主要特征是高表达P63，低表达CD71[2]。目前主要用于治疗眼外伤（化学物质、烧伤等）导致的角膜损伤；角膜缘干细胞缺陷（LSCD）；角膜斑痕等导致的角膜混浊或变白等疾病。

自体角膜缘干细胞移植已成为一种成熟的手术方法，单眼角膜缘干细胞缺陷患者和双眼角膜缘干细胞轻微缺陷患者可以将自体角膜缘干细胞或其他部位（口腔黏膜等）培养后进行移植，达到重建眼表、恢复视力的目的，这不需要免疫抑制剂但有可能对另一只正常眼睛造成伤害；而对于双眼角膜缘干细胞严重缺陷患者，由于只能用异体角膜缘干细胞培养后移植，尚需要解决免疫排斥、免疫抑制剂使用的问题。

2014年7月，中山大学眼科学团队与美国研究人员在nature杂志发表的一篇文章《WNT7A and PAX6 definecorneal epithelium homeostasis and pathogenesis》[3]。该研究成果证实了调控角膜缘干细胞分化的关键因子WNT7A和PAX6在角膜谱系专向分化中起着重要的作用，首次将皮肤干细胞诱导分化为角膜缘干细胞，并成功修复角膜功能，为治疗角膜疾病提供新策略。为修复和再生角膜表面，治疗角膜缘干细胞缺陷患者提供了一个潜在的资源。

在2010年，N Engl J 杂志发表了一篇文章《Limbal Stem-Cell Therapy and Long-Term Corneal Regeneration》[4]，意大利研究人员用病人自身角膜缘干细胞治疗角膜损伤。在患者的眼白和角膜间的异组织边缘提取干细胞，待其发育为纤维组织后，再植入患者的眼睛受损部位。112名被化学灼伤而导致失明的患者进行治疗，结果超过四分之三的患者恢复了视力。该技术一次移植成功率为68.2%，二次移植成功率为75%，还有13.1%患者的视力获得部分改善，仅有10.3%的患者视力无法获得改善。（如表1.）该研究发现P63阳性细胞比例对于治疗成功很重要。